布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，價格便宜、藥性溫和、副作用小。新華醫(yī)院 供圖

這兩天，“上海發(fā)現(xiàn)低齡自閉癥患兒新藥”上了微博熱搜。

2月23日，澎湃新聞報道了《“老藥”新用：一款利尿劑或可為低齡自閉癥患兒治療帶來希望》。報道指出，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐教授領(lǐng)銜的團隊與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強副研究員團隊、英國劍橋大學(xué)Barbara J Sahakian教授團隊等合作，在《Science Bulletin》雜志上在線發(fā)表最新研究成果：將布美他尼“老藥新用”，可有效干預(yù)小年齡自閉癥患兒。這一研究成果有望填補自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。

這一報道發(fā)布后，有不少人通過網(wǎng)絡(luò)、電話等各種方式來咨詢醫(yī)院以及李斐教授。

新華醫(yī)院方面表示，來咨詢的人主要分為兩類，一類是患者家屬，來咨詢這個藥能不能吃、怎么吃等，另一類是相關(guān)領(lǐng)域的醫(yī)生和學(xué)者，來咨詢這項研究的開展情況等。

針對目前外界關(guān)心的一些問題，澎湃新聞記者采訪新華醫(yī)院，并做了以下整理。

澎湃新聞：自閉癥患兒是否都能通過服用“布美他尼”來進行治療？

新華醫(yī)院：“布美他尼”這個藥在治療自閉癥領(lǐng)域方面還是一項先驅(qū)性研究，它目前還處于研究階段，還沒有寫入“布美他尼”的適應(yīng)證，同時這項研究只針對3-6歲自閉癥患兒開展，并非所有年齡段的自閉癥患兒都能服用這個藥物來治療。

另外，自閉癥是有多種亞型的，所以這個藥不是萬能藥，不是對所有的病人都適用的。

澎湃新聞：患兒家屬目前是否能直接買這種藥來進行治療？這種藥如何吃？

新華醫(yī)院：不能直接買。“布美他尼”是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，它在原治療領(lǐng)域的正作用，就可能成為在自閉癥治療研究里的副作用。比如它會讓患者產(chǎn)生多尿的情況，那么在尿多的過程當(dāng)中，也同時就會有低鉀的風(fēng)險，也會有高尿酸的風(fēng)險。

在臨床上，為了確保藥物使用安全，即使是我們醫(yī)生給病人使用“布美他尼”，也是需要進行藥物監(jiān)測的，我們時常會跟病人強調(diào)，不要自己擅自使用。千萬不能在家隨便服用這個藥物，或者直接去購買這個藥物，用來直接治療患兒自閉癥。

澎湃新聞：這項研究的科學(xué)性如何？

新華醫(yī)院：將這一藥物用于自閉癥患兒的治療研究，目前法國、英國等國外的幾個中心也在開展臨床研究。與他們相比，新華醫(yī)院此次臨床研究的年齡段更為聚焦，即3—6歲，這個年齡段也是自閉癥患兒干預(yù)的關(guān)鍵時間窗。

此項研究從申請至今歷經(jīng)5年，在倫理審核批準，且患兒家庭入組前簽訂知情同意書的前提下，此次公布的研究是其系列研究的一部分，采用隨機雙盲安慰劑平行對照實驗策略，目前是國際上單站點最大樣本量的臨床試驗。

但目前公開發(fā)表的，僅僅是階段性藥物干預(yù)的治療效果，還沒有到最終的研究結(jié)果，希望公眾對這項進行中的研究保持謹慎樂觀，也要再有一點耐心讓我們繼續(xù)工作下去。

澎湃新聞：這項研究還會進一步開展下去嗎？

新華醫(yī)院：目前這項臨床研究將繼續(xù)開展，課題組也注冊了真實世界臨床研究，同時也會對現(xiàn)有的加入臨床試驗的患兒進行更為精準的治療以及隨訪觀察。

澎湃新聞：目前針對自閉癥的治療，有哪些有效的治療方式？

新華醫(yī)院：早期發(fā)現(xiàn)、早期開展規(guī)范的行為干預(yù)、康復(fù)訓(xùn)練仍是治療自閉癥的有效手段，而且行為干預(yù)的時間越早越好。自閉癥家庭面臨的困難，我們非常體諒，但是作為家長，仍然應(yīng)該去思考如何與之相伴，幫助和支持孩子更好地融入社會，擁有更多人生美好的體驗。