來自上海的一位醫(yī)生因?yàn)樵诼犛X醫(yī)學(xué)科研和臨床方面作出了杰出貢獻(xiàn)，成為獲得“臨床科學(xué)創(chuàng)新獎(jiǎng)”的首位亞洲科學(xué)家。

3月8日，澎湃新聞（m.nxos.com.cn）記者從復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院獲悉：近日，第48屆美國耳鼻咽喉頭頸外科研究學(xué)會(huì)（Association for Research in Otolaryngology, ARO）國際會(huì)議于美國奧蘭多召開，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院教授舒易來被授予“臨床科學(xué)創(chuàng)新獎(jiǎng)”(Award for Clinical Innovation)，以表彰其在聽覺醫(yī)學(xué)科研和臨床方面作出的杰出貢獻(xiàn)，這是該獎(jiǎng)項(xiàng)首次授予亞洲科學(xué)家。

2025年2月底，美國奧蘭多，舒易來教授被國際ARO授予“臨床科學(xué)創(chuàng)新獎(jiǎng)”(Award for Clinical Innovation)。本文圖片均為 受訪者供圖

組委會(huì)表示：“舒易來博士與團(tuán)隊(duì)合作，持續(xù)致力于研發(fā)和探索基因治療恢復(fù)聽力而獲獎(jiǎng)”。這不僅是對(duì)舒易來醫(yī)生及其團(tuán)隊(duì)在科研創(chuàng)新、臨床轉(zhuǎn)化方面的高度認(rèn)可，也彰顯了中國科學(xué)家在全球聽覺醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域的地位。

2022年12月，全球首例先天性耳聾基因治療在復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院完成。

近年來，舒易來團(tuán)隊(duì)針對(duì)10余種耳聾致病基因，創(chuàng)新性運(yùn)用基因置換、基因編輯等前沿技術(shù)，在多個(gè)耳聾模型上證明了基因治療的療效。

2022年以來，舒易來團(tuán)隊(duì)率先開展了全球首個(gè)先天性耳聾基因治療的臨床試驗(yàn)，成功糾正了聾啞患兒聽力、言語和聲源定位能力，成果發(fā)表于頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》和《自然醫(yī)學(xué)》等雜志。針對(duì)耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聾基因突變）所致的耳聾，舒易來團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新采用雙腺相關(guān)病毒（AAV）載體遞送系統(tǒng)，以基因置換策略，將正常的人源OTOF編碼序列導(dǎo)入患者內(nèi)耳感受聲音的毛細(xì)胞，促使毛細(xì)胞能夠表達(dá)正常功能的耳畸蛋白，從而從根本上改善聽力和言語。

2024年1月，《柳葉刀》（The Lancet）正刊以長文形式發(fā)表了舒易來團(tuán)隊(duì)題為“AAV1-hOTOF Gene Therapy for Autosomal Recessive Deafness 9: a single-arm trial”（《AAV1-hOTOF基因治療常染色體隱性遺傳性耳聾9：一項(xiàng)單臂研究》）的全球首個(gè)遺傳性耳聾基因治療的臨床試驗(yàn)研究。該研究在國際上首次證明了基因治療在遺傳性耳聾患者臨床治療中的安全性和有效性，展現(xiàn)了基因治療對(duì)治愈遺傳性耳聾的應(yīng)用潛力，顯示遺傳性耳聾有望得到根治。

舒易來告訴澎湃新聞，截至目前，該研究已順利完成多名兒童和成人患者給藥，隨訪結(jié)果顯示，患者的聽力得到了顯著改善。首例患者治療已達(dá)2年2個(gè)月，5名患者達(dá)1年半，10名患者隨訪時(shí)間超過1年，所有患者聽力均持續(xù)穩(wěn)定，言語能力也進(jìn)一步提升。

美國耳鼻咽喉頭頸外科研究學(xué)會(huì)（ARO）是國際上聽覺醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域最權(quán)威的學(xué)會(huì)之一，成立于 1973 年，每年逐步設(shè)置學(xué)術(shù)獎(jiǎng)項(xiàng)包括臨床科學(xué)創(chuàng)新獎(jiǎng)、基礎(chǔ)科學(xué)獎(jiǎng)、青年P(guān)I 獎(jiǎng)等，這些獎(jiǎng)項(xiàng)由該領(lǐng)域內(nèi)知名專家、學(xué)者在全球范圍內(nèi)提名，由評(píng)審委員會(huì)評(píng)定。長期以來，這些獎(jiǎng)項(xiàng)獲得者均來自歐美國家。