記者4日從華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院獲悉，該院血液科團隊日前實現(xiàn)用體內(nèi)嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法治療多發(fā)性骨髓瘤的臨床成功，取得血液腫瘤細胞療法的新進展。這一新療法采取體內(nèi)制備CAR-T的模式，相比傳統(tǒng)體外制備CAR-T療法，可簡化操作、降低成本，有望大幅提升細胞療法的可及性。

這是新療法中體內(nèi)制備CAR-T與傳統(tǒng)體外制備CAR-T療法相比較的示意圖。（受訪者供圖）

CAR-T是一種新型免疫療法，其原理是從患者身上分離出T淋巴細胞，然后用基因工程技術，賦予T細胞識別特定腫瘤細胞、特異殺死該腫瘤細胞的能力。目前該療法主要用于某些血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療。

“體內(nèi)制備CAR-T繞過傳統(tǒng)體外制備CAR-T的復雜步驟，通過病毒或非病毒載體，直接在患者體內(nèi)將內(nèi)源性T細胞原位編輯為CAR-T?！?華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院血液科主任梅恒說，研究驗證了體內(nèi)制備CAR-T這一新方法，創(chuàng)建了人體內(nèi)CAR-T療法的臨床方案和給藥劑量，并證實無需單采和清淋即可實現(xiàn)人體內(nèi)T細胞的高效改造。

臨床結果表明，體內(nèi)制備CAR-T安全性良好。在已臨床驗證的4例多發(fā)性骨髓瘤患者中實現(xiàn)了100%總體有效率，其中2例達到嚴格意義上的完全緩解狀態(tài)。值得注意的是，這些CAR-T細胞對骨髓外病灶、腦脊液等傳統(tǒng)CAR-T難以浸潤的部位也表現(xiàn)出良好療效。

該成果已在線發(fā)表于國際醫(yī)學期刊《柳葉刀》上。梅恒說，團隊緊抓復發(fā)難治性的血液腫瘤和自身免疫疾病兩大方向，已通過傳統(tǒng)制備CAR-T療法治療難治復發(fā)血液病超600例，后續(xù)將探索體內(nèi)制備CAR-T應用于臨床治療。