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【核心看點】

破解20年發(fā)育謎題、效率提升20倍、育種周期縮短95%、全球首例人工血小板、5年生存率提高近15%、首款藥物價格僅為美國1/10、CAR-iNK病毒使用量降至1/600,000……2025年，中國干細胞領(lǐng)域迎來“高光時刻”。從基礎(chǔ)研究到臨床治療，從前沿技術(shù)到產(chǎn)業(yè)政策，21項重大突破見證中國從“參與者”向“引領(lǐng)者”的華麗轉(zhuǎn)身。一文讀懂中國干細胞2025年領(lǐng)域重大進展，看看哪些突破將改寫醫(yī)學(xué)未來！

干細胞領(lǐng)域基礎(chǔ)研究破解20年發(fā)育謎題，臨床首款藥物惠及逾百人且價格僅為美國1/10，前沿技術(shù)病毒使用量降至1/600,000，政策法規(guī)確立監(jiān)管框架。中國正從參與者邁向引領(lǐng)者。

【正文】

回望2025年，中國干細胞領(lǐng)域可謂“百花齊放”——基礎(chǔ)研究破解了困擾學(xué)界二十年的發(fā)育悖論，臨床治療迎來首款干細胞藥物并惠及百余名患者，產(chǎn)業(yè)政策更是接連出臺多項法律突破……這一年，足以載入中國干細胞發(fā)展史冊。本文從基礎(chǔ)研究突破、臨床治療進展、前沿技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化與政策環(huán)境四個維度，按時間先后梳理年度重大進展。

夢澤先生的篩選原則

為確保本文收錄的每一項進展都稱得上“業(yè)內(nèi)公認的重大突破”，筆者從多個維度，為“重大突破”畫了幾條硬杠杠：

國家級科研導(dǎo)向：入選國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復(fù)”重點專項，或具有國家級戰(zhàn)略價值；

國際頂刊發(fā)表：發(fā)表于Nature、Cell、Cell Stem Cell、Nature Biotechnology、Cell Research、Nature Biomedical Engineering、Signal Transduction and Targeted Therapy等國際頂級期刊，獲得國際學(xué)術(shù)界認可；

臨床里程碑：實現(xiàn)“全球首例”給藥、“國內(nèi)首個”獲批、獲得突破性療效數(shù)據(jù)，或啟動國家級備案臨床研究；

國際同行認可：成果入選國際頂級學(xué)術(shù)會議“最新突破性研究”單元，獲得國際關(guān)注；

政策法規(guī)里程碑：涉及國務(wù)院行政法規(guī)發(fā)布、國家藥監(jiān)局首款藥物批準(zhǔn)、牽頭制定各類標(biāo)準(zhǔn)（如國際標(biāo)準(zhǔn)、國家標(biāo)準(zhǔn)、團體標(biāo)準(zhǔn)等）；

產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化價值：顯著降低治療成本、縮短研發(fā)周期、解決產(chǎn)業(yè)化核心瓶頸。

經(jīng)逐條核驗，本文收錄的全部進展均符合上述標(biāo)準(zhǔn)。以下為詳細盤點。

一、基礎(chǔ)研究領(lǐng)域的重大突破

在探索生命奧秘的基礎(chǔ)研究層面，中國科學(xué)家在2025年展示了強大的原始創(chuàng)新能力，特別是在細胞重編程、器官發(fā)育、大動物模型和育種技術(shù)方面解決了世界級難題。

2025.5｜周琪院士團隊：首次實現(xiàn)人造血干細胞在豬體內(nèi)功能性重建

2025年5月20日，中國科學(xué)院院士周琪團隊與吉林大學(xué)楊永廣教授團隊合作，在Nature Biomedical Engineering發(fā)表論文，首次實現(xiàn)了人造血干細胞在豬體內(nèi)的功能性重建。

核心突破：研究建立了免疫缺陷豬的構(gòu)建和凈化平臺，首次實現(xiàn)重癥免疫缺陷豬長程飼養(yǎng)（>500天）；構(gòu)建了T/B/NK細胞缺陷且巨噬細胞對人類細胞耐受的免疫缺陷豬；實現(xiàn)了人造血干/祖細胞在豬體內(nèi)長時間（>200天）植入和高比例（>90%）、多譜系重建；證實豬體內(nèi)發(fā)育的人類免疫細胞具有健全功能。

學(xué)術(shù)意義：該研究開創(chuàng)了基于免疫缺陷豬的再生醫(yī)學(xué)研究新領(lǐng)域，為利用豬模型規(guī)模化制備人類造血免疫細胞（如造血干細胞、CAR-T、CAR-NK等）、血液細胞（人紅細胞、人血小板）及以豬為載體再造“人源化器官”奠定了基礎(chǔ)。季維智院士、程濤教授、印遇龍院士等專家給予高度評價，認為這是“人源化動物模型從小動物向大動物的跨越”?！@可不是簡單的“豬隊友”，而是貨真價實的“器官工廠”雛形。

2025.7｜鄧宏魁院士團隊：首次實現(xiàn)人血液細胞化學(xué)重編程

北京大學(xué)鄧宏魁院士團隊于2025年7月在干細胞領(lǐng)域頂級期刊Cell Stem Cell上發(fā)表重磅成果，首次實現(xiàn)了利用化學(xué)小分子將人血液細胞（包括臍帶血和成人外周血）誘導(dǎo)為多能干細胞（hCiPS細胞）。同年11月21日，鄧宏魁當(dāng)選中國科學(xué)院院士。

核心突破：研究解決了化學(xué)重編程中起始細胞來源的關(guān)鍵瓶頸，可在20天內(nèi)誘導(dǎo)單孔數(shù)百個hCiPS克隆，最快僅需12天。對于同一供體外周血單核細胞，化學(xué)重編程效率比傳統(tǒng)四因子方法高出20倍以上。

學(xué)術(shù)意義：這是繼2022年Nature首發(fā)化學(xué)重編程后的又一里程碑，解決了細胞來源的瓶頸，降低了基因編輯帶來的風(fēng)險，有望大幅降低制備難度與成本。

2025.8｜高紹榮院士團隊：建立新型雙向潛能干細胞（BPSC）

同濟大學(xué)高紹榮院士團隊與劉文強教授、魏珂教授等合作，于2025年8月在 Cell Research發(fā)表重磅成果，成功建立了一種可在體外長期培養(yǎng)的具有胚外-胚內(nèi)雙向分化能力的新型干細胞（Bidirectional Pluripotent Stem Cells, BPSCs）。

核心突破：該類細胞能在不添加誘導(dǎo)培養(yǎng)基的情況下，高效自發(fā)分化為三類早期胚胎譜系。研究團隊利用這一培養(yǎng)體系，從單一細胞起始實現(xiàn)了對E8.5-E8.75器官形成階段胚胎發(fā)育的精確模擬，在體外培養(yǎng)中成功重現(xiàn)了卵黃囊血島產(chǎn)生、神經(jīng)管形成與閉合、心臟有規(guī)律搏動、體節(jié)形成、原始生殖細胞產(chǎn)生和遷移等多個關(guān)鍵發(fā)育事件。

學(xué)術(shù)意義：突破了傳統(tǒng)類胚胎模型依賴多種干細胞系或轉(zhuǎn)基因操作的瓶頸，為研究早期人類發(fā)育與再生醫(yī)學(xué)奠定了重要基礎(chǔ)。

2025.8｜李勁松院士：半克隆技術(shù)的建立與應(yīng)用

2025年8月9日，中國科學(xué)院院士李勁松在“2025生物藥生產(chǎn)工藝與質(zhì)量控制發(fā)展論壇”上分享了其團隊在 “半克隆技術(shù)的建立與應(yīng)用” 方面的突破性成果。

核心突破：李勁松團隊成功誘導(dǎo)出具有類似精子功能的小鼠胚胎干細胞，并命名為“類精子干細胞”。這些類精子干細胞能夠替代精子使卵子受精，從而產(chǎn)生健康的后代小鼠，實現(xiàn)了小鼠個體水平的遺傳篩選，極大簡化了傳統(tǒng)基因敲除或轉(zhuǎn)基因動物模型的構(gòu)建過程。

學(xué)術(shù)價值：團隊還詳細介紹了“基因組標(biāo)簽計劃”（GTP），旨在通過對基因組進行系統(tǒng)性標(biāo)記，幫助科學(xué)家更好地理解基因功能及其相互作用網(wǎng)絡(luò)，為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展奠定基礎(chǔ)。

2025.9｜邵玥團隊：破解“信號梯度悖論”，體外培養(yǎng)出類胃囊

清華大學(xué)航天航空學(xué)院邵玥團隊聯(lián)合昆明理工大學(xué)、北京華大生命科學(xué)研究院等機構(gòu)，利用人多能干細胞首次在體外培養(yǎng)出包含胃底和胃竇雙極分布的胃器官發(fā)育模型（命名為“類胃囊”）。該研究首次揭示了神經(jīng)組織作為信號中心，通過非對稱幾何關(guān)系誘發(fā)遞減的WNT信號梯度，解決了困擾科學(xué)界長達20年的“WNT信號梯度悖論”。相關(guān)成果發(fā)表于 Nature。

2025.10｜高紹榮院士團隊：世界首例單倍體干細胞培育牛羊，育種周期縮短95%

2025年10月7日，內(nèi)蒙古大學(xué)楊磊、李光鵬團隊與同濟大學(xué)高紹榮院士團隊合作，在國際學(xué)術(shù)期刊Nature Biotechnology 上發(fā)表研究成果：成功培育出世界首例單倍體干細胞制備牛羊，并建立了一套全新的反芻動物單倍體育種策略。

核心突破：團隊創(chuàng)新性構(gòu)建了“孤雄單倍體干細胞+‘類精子’表觀修飾+非整合引導(dǎo)編輯”三位一體技術(shù)體系，首次研發(fā)全新的FACE培養(yǎng)液，建立了可穩(wěn)定傳代的牛羊孤雄單倍體干細胞系。

產(chǎn)業(yè)化意義：該技術(shù)能將傳統(tǒng)方法需要20年的育種周期縮短至12個月左右，成本顯著降低。同期刊發(fā)的評論文章認為，該技術(shù)是單倍體干細胞從探索到應(yīng)用的里程碑?！@意味著未來改良一個牛羊品種，可能只需要一年時間。

中國干細胞2025年基礎(chǔ)研究領(lǐng)域重大進展一覽表

二、臨床治療領(lǐng)域的重大進展

2025年，干細胞在重大難治性疾病的臨床治療中展現(xiàn)出前所未有的潛力，從血液系統(tǒng)疾病到神經(jīng)系統(tǒng)疾病，從退行性關(guān)節(jié)病到生殖系統(tǒng)功能障礙，均有里程碑式的進展。

2025.3｜上海兒童醫(yī)學(xué)中心：全球首例同種異體人工再生血小板臨床輸注

2025年3月9日，國家兒童醫(yī)學(xué)中心、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心成功完成全球首項同種異體人工再生血小板臨床輸注研究，成為全球首個異體iPSC來源血小板完成臨床輸注的案例。該研究由血液科沈樹紅教授團隊牽頭，成功為急性白血病、再生障礙性貧血及復(fù)雜先心病術(shù)后患者完成“人誘導(dǎo)多能干細胞來源血小板（iPLT）”輸注。

核心突破：已順利完成3例受試者輸注，未發(fā)生任何嚴(yán)重不良事件，初步驗證了iPLT的安全性。

臨床意義：人工再生血小板技術(shù)的成功轉(zhuǎn)化，為應(yīng)對血小板供應(yīng)短缺和安全性問題提供了全新方向。從此，血小板可能不再需要完全依賴獻血。

2025.4｜王福生院士團隊：間充質(zhì)干細胞治療肝病5年生存率提高近15%

在2025年4月博鰲干細胞產(chǎn)業(yè)大會上，中國科學(xué)院院士王福生報告了間充質(zhì)干細胞治療肝病的長期隨訪數(shù)據(jù)：治療失代償期肝硬化患者，5年生存率提高近15%，腹水、消化道出血及感染等并發(fā)癥顯著減少；治療慢加急性肝衰竭，患者生存率提高近10%。目前，全國多中心干細胞治療慢加急性肝衰竭和失代償肝硬化臨床試驗正在開展。

臨床意義：長期生存數(shù)據(jù)在國內(nèi)外均屬罕見，為干細胞治療肝病的臨床價值提供了有力證據(jù)。中國團隊主導(dǎo)全球58%的干細胞治療肝病臨床試驗，該數(shù)據(jù)進一步鞏固了中國在該領(lǐng)域的國際引領(lǐng)地位。

2025.7｜曾進勝教授團隊：國內(nèi)首個骨髓間充質(zhì)干細胞治療缺血性腦卒中Ⅱ期臨床

2025年7月3日，由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科曾進勝教授牽頭的“CG-BM1異體人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液治療缺血性腦卒中”Ⅱ期臨床試驗啟動會順利召開。該項目是國內(nèi)首個自主研發(fā)的骨髓間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品進入該適應(yīng)癥領(lǐng)域，Ⅰ期數(shù)據(jù)顯示良好安全性和初步療效。

臨床意義：缺血性腦卒中是我國致死致殘率最高的疾病之一，該項目為急性缺血性腦卒中的神經(jīng)修復(fù)治療帶來了新希望。

2025.7｜王福生院士團隊：揭示間充質(zhì)干細胞治療肝硬化免疫調(diào)節(jié)機制

2025年7月29日，中國科學(xué)院院士王福生團隊在Signal Transduction and Targeted Therapy 發(fā)表論文，系統(tǒng)揭示了間充質(zhì)基質(zhì)細胞治療失代償性肝硬化的劑量—效應(yīng)關(guān)系和人體內(nèi)免疫調(diào)節(jié)機制。

核心突破：研究首次在人體內(nèi)鑒定出MX1+單核細胞是介導(dǎo)間充質(zhì)基質(zhì)細胞免疫調(diào)節(jié)效應(yīng)的關(guān)鍵細胞亞群。間充質(zhì)基質(zhì)細胞能夠以劑量依賴的特性減少MX1+單核細胞的占比、削弱其促炎功能。同時發(fā)現(xiàn)，免疫調(diào)節(jié)效應(yīng)在輸注后第7天達到峰值，第14天減弱，為多次給藥間隔方案提供了關(guān)鍵理論依據(jù)。MX1+單核細胞比例變化有望成為預(yù)測治療反應(yīng)的新型生物標(biāo)志物。

臨床意義：該研究填補了間充質(zhì)基質(zhì)細胞在人體內(nèi)作用機制的空白，為間充質(zhì)基質(zhì)細胞臨床轉(zhuǎn)化及個體化精準(zhǔn)治療帶來可能?！饲拔覀冎恢栏杉毎苤尾?，現(xiàn)在終于知道它怎么治的了。

2025.8｜鄧宏魁院士團隊：構(gòu)建內(nèi)分泌細胞完備的重建胰島，實現(xiàn)低血糖防護功能

2025年8月8日，鄧宏魁院士團隊在 Cell Stem Cell 發(fā)表研究成果，首次利用人多能干細胞成功分化構(gòu)建了內(nèi)分泌細胞類型完備的胰島。

核心突破：研究通過表觀小分子調(diào)控P300/CBP活性，創(chuàng)新性地建立了非β內(nèi)分泌細胞的高效誘導(dǎo)方案，成功構(gòu)建了包含全部5種內(nèi)分泌亞型的“重建胰島”。在1型糖尿病小鼠模型中證實：優(yōu)化組成的重建胰島能更好維持生理性血糖水平；非β細胞（特別是α和δ細胞）具有低血糖防護功能，在胰島素過量或禁食條件下能有效避免低血糖發(fā)生。

臨床意義：該研究首次闡明了胰島細胞組成與血糖水平的定量關(guān)系，為干細胞來源胰島的臨床轉(zhuǎn)化提供了進一步的安全保障，有助于加速糖尿病細胞治療的臨床應(yīng)用進程?！@意味著未來的胰島移植，不僅能降糖，還能防低血糖。

2025.9｜盛璞義教授團隊：膝骨關(guān)節(jié)炎干細胞Ⅱ期臨床試驗首批給藥

2025年9月，由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院骨科-顯微外科醫(yī)學(xué)部牽頭的“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療膝骨關(guān)節(jié)炎”多中心、隨機、雙盲、平行對照Ⅱ期臨床試驗完成首批3例集中膝關(guān)節(jié)局部注射給藥。研究由全國10家臨床研究中心共同推進。

臨床意義：膝骨關(guān)節(jié)炎是影響中老年人活動能力與生活質(zhì)量的常見慢病，再生醫(yī)學(xué)為關(guān)節(jié)健康帶來新的技術(shù)路徑。

2025.9｜劉晶教授團隊：國家首個干細胞治療急性缺血性腦卒中備案臨床研究

2025年9月17日，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶教授團隊開展的“臍帶間充質(zhì)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目啟動會召開。該項目是國家衛(wèi)健委與國家藥監(jiān)局聯(lián)合備案體系下首個干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究，填補了東北地區(qū)急性腦卒中早期神經(jīng)保護干細胞研究的空白。制劑為遼寧省首個通過中檢院復(fù)核認證的臨床級臍帶間充質(zhì)干細胞制劑。

臨床意義：有望為更多錯過溶栓、取栓時機的患者帶來新希望。

2025.9｜首款干細胞藥物首位患者康復(fù)出院，惠及逾百人

2025年6月初，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出首張干細胞藥物處方，標(biāo)志著我國干細胞藥品正式進入臨床應(yīng)用階段。截至2025年9月，該藥物惠及患者已逾百人，臨床獲益人數(shù)遠超美國同時期獲批的同類藥（Ryoncil）。藥品服務(wù)已覆蓋北京、上海、廣東等20個省份。

價格優(yōu)勢：“美國上市的同類產(chǎn)品19萬美金一袋，中國自研的產(chǎn)品大約是兩萬元人民幣一袋，可以顯著降低患者的經(jīng)濟負擔(dān)?！北本┐髮W(xué)人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬表示?！玫闷鸬暮盟?，才是真正的好藥。

2025.10.8｜躍賽生物：帕金森病自體細胞治療6個月隨訪數(shù)據(jù)驚艷國際舞臺

2025年10月8日，在美國夏威夷舉行的2025年國際帕金森和運動障礙協(xié)會年會（MDS年會）上，躍賽生物自主研發(fā)的全球首款中美雙批自體細胞治療產(chǎn)品UX-DA001以 “最新突破性研究” 入選大會口頭報告，是首個登上該頂級學(xué)術(shù)舞臺的中國帕金森病細胞治療成果。

核心數(shù)據(jù)：治療后6個月，MDS-UPDRS-III評分在“關(guān)期”改善21分、“開期”改善9分，改善比例均超過45%；每日“關(guān)”期時間平均減少3.6小時；PET影像學(xué)證實移植細胞存活。

2025.10.15｜張丹教授團隊：早發(fā)性卵巢功能不全干細胞治療首例輸注

2025年10月15日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬婦產(chǎn)科醫(yī)院張丹教授領(lǐng)銜的“人羊膜上皮干細胞移植治療早發(fā)性卵巢功能不全的安全性和有效性”臨床研究項目，順利完成首例受試者首次干細胞輸注。該項目通過國家衛(wèi)健委備案許可。

臨床意義：為發(fā)病率約1%的早發(fā)性卵巢功能不全（POI）患者點燃新的治療希望。

2025.10｜高紹榮院士團隊：中國首例臨床級iPS細胞治療帕金森病案例

在2025年10月舉行的南開大學(xué)學(xué)術(shù)講座上，高紹榮院士分享了同濟大學(xué)與企業(yè)合作完成的中國首例、全球第二例臨床級自體iPS來源多巴胺神經(jīng)前體細胞移植治療帕金森病的案例。該研究顯著改善患者運動功能，且未發(fā)現(xiàn)安全性問題，標(biāo)志著我國干細胞治療從基礎(chǔ)研究邁入臨床探索的關(guān)鍵階段。

臨床意義：展現(xiàn)了中國團隊在國際再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的競爭力，為帕金森病細胞治療積累了寶貴的臨床經(jīng)驗。

中國干細胞2025年臨床治療領(lǐng)域重大進展一覽表

【一點說明】

本文基于公開信息檢索整理，力求全面呈現(xiàn)中國干細胞領(lǐng)域2025年的重大進展。然該領(lǐng)域成果斐然，限于篇幅與檢索范圍，難免掛一漏萬。歡迎讀者在留言區(qū)補充交流，共同完善這份年度盤點。

【下期預(yù)告】

基礎(chǔ)研究碩果累累，臨床治療捷報頻傳，但2025年的精彩遠不止于此。下一期，將聚焦前沿技術(shù)與產(chǎn)業(yè)政策——王金勇團隊如何將CAR工程化成本降至1/600,000？中國何以牽頭制定類器官國際標(biāo)準(zhǔn)？國務(wù)院《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》的發(fā)布將為行業(yè)帶來哪些深遠影響？敬請期待——中國干細胞2025年度重大進展盤點（下）：技術(shù)轉(zhuǎn)化與政策破局的“元年答卷”。

編輯：夢澤