在當(dāng)今的醫(yī)藥行業(yè)存在一組看似矛盾的現(xiàn)象：一方面，全球在研藥物管線和新藥上市數(shù)量正迎來前所未有的繁榮，新的療法頻頻橫空出世；另一方面，藥物研發(fā)投資回報卻持續(xù)走低，大量病人的需求還得不到滿足。

醫(yī)療創(chuàng)新究竟是在高歌猛進(jìn)還是舉步維艱？5月13日至16日，2026 DIA（國際藥物信息協(xié)會）藥物信息大會暨展覽會開幕式在上海張江科學(xué)城舉辦。本次大會同期吸引了全球40多個國家和地區(qū)的醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域代表，共同探討和激發(fā)監(jiān)管、研發(fā)與全球可及性的創(chuàng)新價值。

在14日舉辦的大會開幕式和特別論壇上，多名來自醫(yī)學(xué)界、企業(yè)界和學(xué)術(shù)界的嘉賓探討了全球醫(yī)藥創(chuàng)新面臨的共同挑戰(zhàn)與機(jī)遇，指出了繁榮之下的問題，重新審視效率與技術(shù)的敘事之外的創(chuàng)新本質(zhì)。

醫(yī)藥創(chuàng)新真的增加了嗎？

如果僅從數(shù)量上來看，全球醫(yī)藥創(chuàng)新似乎正處于一個黃金時代。美國塔夫茨大學(xué)醫(yī)學(xué)院藥物開發(fā)研究中心執(zhí)行主任兼教授Kenneth Getz在大會開幕式上分享了一組數(shù)據(jù)：全球研發(fā)中的藥物和生物制品總數(shù)已超過7500種，2025年全球新藥上市數(shù)量達(dá)到79個，其中首創(chuàng)新藥有30席，這些數(shù)字在近20年間都在增長。在中國，創(chuàng)新藥企參與國際并購與許可交易的數(shù)量也在逐年大幅攀升。

既然管線和創(chuàng)新藥數(shù)量都在激增，這是否意味著真正的創(chuàng)新也實現(xiàn)了同等規(guī)模的增長？

禮來全球高級副總裁、禮來中國藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士告訴澎湃科技，創(chuàng)新不能只看數(shù)量，更要看質(zhì)量。她指出，當(dāng)前全球和國內(nèi)的創(chuàng)新靶點高度集中，存在大量重復(fù)的同質(zhì)化競爭現(xiàn)象。

藥物作用的靶點是疾病背后的底層生理機(jī)制。最原始的創(chuàng)新就是通過科學(xué)研究找到新的有效機(jī)制，再開發(fā)針對性的藥物。隨著全新靶點的發(fā)現(xiàn)難度日益增加，不少創(chuàng)新集中在提升同類藥物的性能上。

“如果只是在一條已經(jīng)被反復(fù)驗證的賽道上擁擠，去做微小的改變，這不僅是對醫(yī)療資源的巨大浪費，當(dāng)產(chǎn)品最終走向市場時，也難以真正惠及廣泛的患者?！蓖趵蛘f。

當(dāng)然，從疾病的作用機(jī)制到真正有效的藥物，中間還有漫長的研發(fā)過程。既有的靶點不一定適用所有病人，也可能對其他疾病有效。更精確的分型和拓展靶點適應(yīng)征，探索聯(lián)合用藥、克服耐藥性、開發(fā)雙抗等新療法，讓藥物有效治療更多患者，也都是創(chuàng)新的手段。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬胸科醫(yī)院終身教授、上海市肺部腫瘤臨床醫(yī)學(xué)中心主任陸舜教授在開幕式上分享了他在肺癌領(lǐng)域經(jīng)典靶點EGFR（表皮生長因子受體）方面的工作。EGFR是控制細(xì)胞生長和分裂的“信號開關(guān)”，它可能在癌癥患者體內(nèi)發(fā)生突變，導(dǎo)致持續(xù)開啟的狀態(tài)，最終催生腫瘤。

這種突變在歐美肺癌患者中并不算最高發(fā)，但在中國乃至亞洲的非小細(xì)胞肺癌患者中，EGFR突變比例高達(dá)40%至50%。陸舜和他的團(tuán)隊在過去十余年中，系統(tǒng)性地參與了從第一代到第三代EGFR靶向藥物的臨床試驗，推動了這些藥物走向一線，并不斷攻克突變導(dǎo)致的耐藥問題，以及探索聯(lián)合用藥的策略。通過這些努力，中國肺癌人群的EGFR突變晚期患者的五年生存期從化療時代的10-12個月延長到了大于5年。

在陸舜看來，判斷藥物創(chuàng)新是否在增長的另一個標(biāo)準(zhǔn)，是藥物是否能走向國際。陸舜及其團(tuán)隊不僅從國外的研究中獲得啟發(fā)，也牽頭完成了30個肺癌國內(nèi)外適應(yīng)征的相關(guān)研究，相關(guān)藥物在國外上市，將中國藥物創(chuàng)新融入全球生態(tài)。

他認(rèn)為，在中國評價藥物創(chuàng)新，要正視自身發(fā)展階段和能力。不能只談速度與規(guī)模的產(chǎn)業(yè)敘事，要轉(zhuǎn)向合作者之間的信任和對患者的真正價值。

越來越復(fù)雜的臨床試驗

新藥多了，研發(fā)卻變難了。Kenneth Getz指出，隨著管線和新藥的增加，研發(fā)投資的平均回報率（ROI）不增反減，已經(jīng)從2000年代的12%-15%，暴跌至2020年代的3%-5%。其中，臨床試驗變得越來越復(fù)雜、昂貴和嚴(yán)苛，是拖累整個研發(fā)周期的最大單一因素。

臨床試驗是藥物從實驗室走向患者的必經(jīng)之路。在證明安全性之后，研發(fā)者需要設(shè)計實驗，招募合適的患者，進(jìn)一步向監(jiān)管機(jī)構(gòu)證明藥物的療效。藥物開發(fā)素有“雙十定律”（花費10年、10億美元）之說，其中大量金錢和成本就花在臨床試驗上。

Getz的數(shù)據(jù)顯示，如今的試驗設(shè)計越來越復(fù)雜。在過去十年里，Ⅲ期關(guān)鍵試驗的終點數(shù)量、資格標(biāo)準(zhǔn)、乃至單個受試者需要經(jīng)歷的程序數(shù)量都在大幅增加，程序數(shù)量從187項飆升至301項。這種定制化和復(fù)雜化導(dǎo)致了受試者招募嚴(yán)重延遲，脫落率翻倍，項目之間間隔期大幅拉長。

除靶點稀缺以外，越來越昂貴和耗時的臨床試驗被認(rèn)為是醫(yī)療創(chuàng)新落地的另一大問題。Getz展示了通過研究設(shè)計、AI技術(shù)、政策制定等方式來加速試驗進(jìn)程，但他也表示，沒有哪個單一環(huán)節(jié)能夠獨自解決臨床試驗的挑戰(zhàn)。真正的破局之道可能在于文化上的根本轉(zhuǎn)變——放棄為了收集數(shù)據(jù)而收集數(shù)據(jù)的傳統(tǒng)思維，采取更加綜合、靈活的方法。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長李寧在大會論壇中提到，ICH E6（R3）（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會發(fā)布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》最新修訂版）中有一個理念叫作“Fit for Purpose”（適配目的），“我們首先要想清楚臨床試驗的核心目的是什么，是為了滿足未被滿足的臨床需求。不管是AI還是其他先進(jìn)工具，都只是手段，不能為了時髦而強行堆砌，增加不必要的復(fù)雜性?！?/p>

此外，李寧還呼吁行業(yè)應(yīng)當(dāng)更加重視從失敗的臨床試驗中取得經(jīng)驗。他指出，在藥物研發(fā)的客觀規(guī)律中，Ⅱ期、Ⅲ期試驗的失敗是非常正常的。與其藏著掖著，不如增加臨床試驗的透明度，行業(yè)應(yīng)當(dāng)建立機(jī)制來深度剖析失敗案例。

回到患者

如果有一筆不菲的創(chuàng)新基金，且不考慮短期商業(yè)回報，應(yīng)該投向醫(yī)療創(chuàng)新的哪個環(huán)節(jié)？在論壇中，嘉賓們給出了不同的答案。有人認(rèn)為應(yīng)該投給高質(zhì)量的數(shù)據(jù)體系和人才教育，有人強調(diào)要重倉基礎(chǔ)科研與源頭創(chuàng)新。而一位現(xiàn)場觀眾的回答則讓人觸動：投資于改善患者的體驗，減輕他們參與臨床試驗的負(fù)擔(dān)。

在追逐靶點、效率、回報率的敘事之外，本屆DIA大會的討論試圖將冰冷的醫(yī)學(xué)和商業(yè)數(shù)據(jù)重新拉回到人的尺度。

開幕式主旨演講的講臺上，迎來了一位并非醫(yī)療專業(yè)圈內(nèi)的特殊嘉賓——北京大學(xué)新聞與傳播學(xué)院教授胡泳，他的另一個身份是阿爾茨海默?。ˋD）患者的長期照護(hù)者。

“生命的價值與意義不僅存在于治療，也存在于日常的照護(hù)之中?！焙驹谘葜v中說。他指出，阿爾茨海默病不僅僅是一個醫(yī)學(xué)難題，更是一個巨大的社會和家庭困境。當(dāng)患者逐漸喪失記憶和社會連接，甚至在文化傳統(tǒng)中被認(rèn)為失去生活價值時，如果僅僅將患者視為一個疾病的載體，是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

他呼吁藥物研發(fā)和醫(yī)療體系必須看見未被滿足的照護(hù)需求，不僅需要早期診斷和創(chuàng)新藥物，更需要將醫(yī)療決策與患者的尊嚴(yán)、主體性相結(jié)合，建立照護(hù)與醫(yī)療一體化的社會支持系統(tǒng)。“讓生命在關(guān)懷中，讓尊嚴(yán)在日常中悄然傳遞。”

“我們平時開會，滿眼都是靶點、機(jī)制、數(shù)據(jù)，大家都在比拼誰跑得快。但我們很容易忘記，做藥的初衷到底是什么。把胡泳教授請來，是為了帶入一個患者和照護(hù)者的真實視角。”作為本次大會聯(lián)席主席的王莉告訴記者。

王莉說，新藥研發(fā)走到“最后一公里”，檢驗其成功的唯一標(biāo)準(zhǔn)就是能否切實解決患者的痛苦?！耙粋€優(yōu)質(zhì)的藥物創(chuàng)新，是真正從患者的社會負(fù)擔(dān)、家庭消耗出發(fā)。當(dāng)我們了解到一種疾病對家庭和社會的摧毀力時，這種使命感會促使整個行業(yè)，甚至監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以更大的魄力和溫度去推進(jìn)創(chuàng)新?！?/p>