國際學術期刊《eLife》近日發(fā)表的一項研究顯示，調控微小RNA可能是治療亨廷頓舞蹈癥的方法。

亨廷頓病(Huntington’s disease)是一種神經(jīng)退行性疾病，1872年，亨廷頓病由美國醫(yī)學家喬治?亨廷頓首次發(fā)現(xiàn)并因此命名。亨廷頓病患病者會表現(xiàn)出手舞足蹈狀，故又被稱為“致命的舞蹈”。與阿爾茨海默癥等疾病不同的是，亨廷頓病還是一種常染色體顯性遺傳疾病。這意味著，只要父母一方患有疾病，子女就有50%的概率面臨相同的命運。由于引起該病的變異亨廷頓蛋白（mHTT）生化活性未知，無法靶向，傳統(tǒng)依靠阻斷劑以阻斷致病蛋白活性的方法并不適用。

澳大利亞蒙納士大學和英國劍橋大學的研究人員認為，有毒蛋白質的聚集與亨廷頓舞蹈癥等密切相關，而微小RNA對控制蛋白質聚集非常重要。微小RNA（即微小核糖核酸，miRNA）是一種短鏈遺傳物質，廣泛存在于從病毒到人類的各種生物中，可以同時調節(jié)許多不同的基因。

研究人員在刪除秀麗隱桿線蟲體內(nèi)的微小RNA-1(miR-1)后發(fā)現(xiàn)，缺乏miR-1會導致TBC-7蛋白過表達，阻礙細胞自噬對亨廷頓蛋白的清除過程，使疾病蛋白聚集。

“當沒有miR-1，細胞自噬就不能正常進行，蠕蟲體內(nèi)會聚集亨廷頓疾病蛋白?！?論文作者、蒙納士大學生物醫(yī)學發(fā)現(xiàn)研究所（BDI）的Roger Pocock副教授解釋稱。

這項研究的另一位作者、劍橋大學David Rubinsztein教授隨后進行的一項研究也表明，表達更多的miR-1可以去除人類細胞中的亨廷頓蛋白聚集。

他們還發(fā)現(xiàn)，干擾素-b可以上調人類細胞的miR-1表達，這揭示了一種調控miR-1的方法。

目前，研究人員正與制藥公司討論如何轉化這項研究結果，他們計劃在亨廷頓舞蹈癥和帕金森病的臨床前模型中進一步測試。